Jeff Aronin, Kurucu, Başkan ve Paragon Biosciences’ın CEO’su, pediatrik Tourette Sendromu için ekopipam klinik çalışmasından elde edilen umut verici sonuçlardan cesaret alıyor. Çalışma, Aronin tarafından kurulan ve sinir sistemi bozuklukları için tedavi geliştirmeye odaklanan Paragon’un bir portföy şirketi olan Emalex tarafından desteklendi.

Çalışma hakkında konuşan Aronin, “Artık potansiyel olarak etkili bir tedavi umuduna sahip olan Tourette Sendromlu pediatrik hastalar için heyecan duyuyorum. Bu sonuçlar, Paragon ve Emalex ekiplerinin olağanüstü yeteneklerinin bir kanıtıdır. Karşılanmayan ihtiyaçları yüksek koşullarda yaşayan insanlara odaklanan çalışmaları, insanların yaşam biçimlerini dönüştürmek için bilimsel atılımları hızlandırmak için biyolojiyi kullandığımız Paragon’un misyonunu yansıtıyor.”

10 Kasım 2021’de Emalex, Tourette Sendromlu pediatrik hastalar için ekopipam’ı değerlendiren bir Faz 2b klinik çalışması olan D1AMOND Çalışması için en iyi sonuçları bildirdi. Çalışmaya 153 çocuk (6 ila 17 yaş arası) dahil edildi ve onları plasebo ya da ekopipam alacak şekilde randomize etti. Ekopipam alan grup, başlangıçtan 4. haftaya kadar doz ölçeklendirmesi ile günlük oral tabletler aldılar. 4. haftadan 12. haftada araştırma döneminin sonuna kadar aynı dozu almaya devam ettiler.

Araştırma ekibi, birincil etkinlik son noktası olan Yale Global Tik Şiddet Skoru-Toplam Tik Skoru (YGTSS-TTS) kullanarak ilacın etkinliğini değerlendirdi. Önemli bir ikincil son nokta, Tourette Sendromu Şiddetinin Klinik Küresel İzlenimiydi (CGI-TS-S)). Her iki önlem için de ilacı alan katılımcılar, çalışma süresi boyunca belirgin bir iyileşme gösterdi.

Ekopipam bazı yan etkilerle ilişkilendirildi. Bunlar genellikle hafifti ve baş ağrısı, yorgunluk, uyuklama ve huzursuzluğu içeriyordu. Tedavi grubu ile plasebo grubu arasında hiçbir laboratuvarda veya yaşamsal belirti ölçümlerinde fark yoktu.

Emalex Baş Tıbbi Sorumlusu ve İlaç Geliştirmeden Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Dr. Atul R. Mahableshwarker sonuçlar hakkında şunları söyledi: Tourette Sendromu ile yaşayan pediatrik hastalar için.”

D1AMOND Çalışmasının Baş Araştırmacısı Dr. Donald Gilbert, “Pediatrik nöroloji ve psikiyatride onlarca yıl süren araştırmalardan sonra, karşılanmamış tıbbi ihtiyacı bu kadar yüksek olan bir hasta grubu için olumlu ve anlamlı çalışma sonuçları elde etmek son derece memnuniyet verici.”

Emalex ekibi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve diğer küresel düzenleyici kurumlarla görüşmeye hazırlanıyor. Çalışmadan elde edilen tüm verilerin hakemli bir bilimsel yayında yayınlanması ve yaklaşan bir bilimsel konferansta sunulması bekleniyor.

Emalex Biosciences Hakkında

Paragon Biosciences’ın bir portföy şirketi olan Emalex Biosciences, merkezi sinir sistemi hareket bozuklukları ve akıcılık bozuklukları için sınırlı veya hiç tedavi seçeneği olmayan tedaviler geliştirmeye odaklanan bir biyofarmasötik şirketidir. Misyonuna uygun olarak şirket şu anda yetişkinlerde pediatrik Tourette Sendromu ve çocuklukta başlayan akıcılık bozukluğu (kekemelik) için tedavileri değerlendiriyor. Daha fazla bilgi için EmalexBiosciences.com’u ziyaret edin.

Ekopipam Hakkında
Ecopipam, pediatrik hastalarda Tourette Sendromu (TS) ve yetişkinlerde çocuklukta başlayan akıcılık bozukluğu (kekemelik) tedavisi için değerlendirilmekte olan, araştırma aşamasındaki birinci sınıf bir ilaçtır. Ecopipam, D1 reseptöründeki nörotransmiter dopaminin hareketlerini seçici olarak bloke eder. Dopamin, merkezi sinir sistemindeki bir nörotransmiterdir ve reseptörleri, genetik yapılarına göre iki “aile” olarak sınıflandırılmıştır: “D1” (D1 ve D5 alt tipleri dahil) ve “D2” (D2, D3 ve D4 alt tipleri dahil). ). D1-reseptör aşırı duyarlılığı, TS ile ilişkili tekrarlayan ve zorlayıcı davranışlar için bir mekanizma olabilir.

Ecopipam’ın bugüne kadar yürütülen klinik çalışmalarda genellikle iyi tolere edildiği gösterilmiştir ve TS’li hastaların tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden Yetim İlaç ve Fast Track atamasını almıştır. Öncelikle merkezi sinir sistemini etkileyen advers olaylar [CNS] (örn. sedasyon, uykusuzluk, psikiyatrik değişiklikler) ve gastrointestinal sistem (örn. mide bulantısı ve kusma) klinik çalışmalardan en sık bildirilen yan etkilerdir.

Paragon Biosciences Hakkında

Paragon Biosciences, hücre ve gen terapileri, uyarlanabilir biyoloji ve ileri biyoteknoloji alanlarında yenilikçi biyoloji temelli şirketler yaratan, inşa eden ve finanse eden küresel bir yaşam bilimi lideridir. Paragon’un portföyünde Castle Creek Biosciences, CiRC Biosciences, Emalex Biosciences, Evozyne, Harmony Biosciences, Qlarity Imaging ve Skyline Biosciences yer almaktadır. Paragon Innovation Capital™ modeli, kuluçkaya yatan şirketlerin tutarlı bir akışını destekler. Daha fazla bilgi için paragonbiosci.com’u ziyaret edin.

Jeff Aronin hakkında

Jeff Aronin, Paragon Biosciences’ın kurucusu, başkanı ve CEO’sudur. Yaşam bilimleri ve biyoteknoloji endüstrilerinde, dünyanın en büyük sağlık ve toplumsal sorunlarından bazılarını çözme potansiyeline sahip yenilikçi teknolojileri belirlemeye odaklanan onlarca yıllık deneyime sahiptir. Şirketleri çok sayıda ilaç ve teknoloji için FDA onayı almıştır.

Jeff, otuz yılı aşkın süredir yaptığı çalışmalarla birçok ödül ve ödül aldı. 2020 yılında, tarafından En İyi 10 İlham Veren CEO’dan biri seçildi. İçgörü Başarısı dergi. 2018 yılında Best in Biz Awards tarafından Yılın Yenilikçisi ödülüne layık görüldü. Weizmann Liderlik Ödülü’nü aldı ve Chicago Girişimci Onur Listesi’ne girdi. tarafından Sağlıkta En Etkili 20 Liderden biri seçildi. Insights Bakımı. EY Yılın Girişimcisi Ödülü’nü aldı.

Paragon dışında, Jeff zamanını ve yeteneklerini hayırseverliğe adamıştır. Sağlık alanındaki yenilikleri destekleyen bir teknoloji inkübatörü olan MATTER’ın kurucusu ve başkanıdır. MATTER, 200’den fazla sağlık şirketine fon sağlanmasına yardımcı oldu ve 1,7 milyar dolardan fazla anlaşmayı kapatmak için 60’tan fazla kurumsal sponsorla işbirliği yaptı.

Jeff, Chicago Ticaret Kulübü’nün bir üyesidir ve Discover Financial Services, Aspen Enstitüsü ve Weizmann Bilim Enstitüsü’nün Uluslararası Yönetim Kurulu’nda görev yapmaktadır. Bir değişim aracısı olarak eğitime inanan biri olarak, genellikle öğrencilere ve genç profesyonellere rehberlik eder. Chicago Üniversitesi’nin Booth İşletme Okulu’nun yanı sıra Northwestern Üniversitesi’nin Kellogg İşletme Okulu’nda düzenli olarak misafir öğretim görevlisidir.










#Jeff #Aronin #Pediatrik #Tourette #Sendromu #Klinik #Çalışmasından #Elde #Edilen #Olumlu #Sonuçlardan #Cesaretlendirdi